Aktuelle anwendungen

Die Einlagerung der Stammzellen ermöglicht es, dass diese zur Behandlung von verschiedenen Krankheiten verwendet werden können, entweder für den Zellspender oder für ein kompatibles Familienmitglied, um eine Reihe von Krankheiten zu behandeln.

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Behandelbare Krankheiten

Heute gibt es bereits mehr als 80 Krankheiten, für deren Behandlung Nabelschnurblutstammzellen verwendet werden können:

  • Bei 5 wurden bereits eigene Stammzellen verwendet, insbesondere bei Erkrankungen des Rückenmarks und soliden Tumoren. Die autologe Verwendung erfolgt in der Regel bei Krankheiten, die nicht bereits bei der Geburt vorhanden und genetischer Natur sind.

  • Bei anderen Krankheiten wurden Transplantationen mit Spenderzellen vorgenommen, die von einem Familienangehörigen gespendet wurden, z. B. bei Leukämie oder Stoffwechselkrankheiten; Diese Krankheiten beziehen sich in der Regel auf eine genetische Mutation und sind angeboren.

All diese Behandlungen können in spezialisierten Krankenhäusern vorgenommen werden.

Onkologische Erkrankungen
Akute lymphoblastische Leukämie (all) * 1)
Myeloische Leukämie (AML)
Chronische myeloische Leukämie (CML)
Chronische lymphatische Leukämie (CLL)
Myelomonozytäre Leukämie
Solide Tumore (z.B. Neuroblastom oder Retinoblastom) *
Hodgkin-Lymphom
Non-Hodgkin-Lymphom *
Refraktäre Anämie
Myelofibrose
Systemische Mastozytose
Autoimmun-Lymphoproliferatives-Syndrom
Familiäre Histiozytose
Langerhans-Zell-Histiozytose
Hämophagozytische Lymphohistiozytose
Lymphomatöse Granulomatose
Kleinkind-Syndrom der Monosomie des 7 Chromosomes
Stoffwechselkrankheiten
Adrenoleukodystrophie
Morbus Günther
Morbus Gaucher
Hunter-Syndrom (MPS II)
Hurler-Syndrom (MPS I)
Hurler-Scheie-Syndrom
Maroteaux-Lamy-Syndrom (MPS VI)
Sanfilippo-Syndrom (MPS-III)
Hermansky-Pudlak-Syndrom
Mukolipidose Typ II, III
Alpha-Mannosidose
Neimann-Pick-Syndrom
Sandhoff-Krankheit
Tay-Sachs-Krankheit
Krabbe-Krankheit
Metachromatische Leukodystrophie
Fukosidose (Fukosidose-Mangelkrankheit)
GM1-Gangliosidose
Wolman-Krankheit
Aspartylglucosaminurie
Morquio Syndrom (MPS-IV)
Lesch-Nyhan-Syndrom
Austin-Krankheit (multipler Sulfatasemangel)
Hämoglobinopathien
Beta-Thalassämie major
Beta-Thalassämie Intermedia
Alpha-Thalassämie Intermedia (Hämoglobin H-Krankheit)
Alpha-Thalassämie major (Hydrops Fetalis)
Sichelzellanämie
Immunschwächen
Schwere kombinierte Immundefizienz (SCID), einschließlich
Omenn – Syndrom
-sciD mit Adenosin-Desaminase-Mangel (ADA-SCID) * 2)
-X-chromosomale sciD
Ataxia-Telangiectasia Syndrom
DiGeorge-Syndrom
Wiskott-Aldrich-Syndrom
X-chromosomale Agammaglobulinämie
Chronische Granulomatose
IKK-Gamma-Mangel
Hypogammaglobulinemia
X-chromosomales Lymphoproliferatives Syndrom,
Griscelli-Syndrom
Nezelof Syndrom
Rückenmark Defizienz
Aplastische Anämie
Erworbene aplastische Anämie *
Fanconi-Anämie
Angeborene Dyserythropoietische Anämie
Diamond-Blackfan-Anämie
Kongenitale Sideroblastische Anämie
Hypoproliferative Anämie
Reine Erythroide Aplasie
Zyklische Neutropenie
Autoimmune Neutropenie (schwerwiegend)
Evans-Syndrom
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
Glanzmann Krankheit (Thrombozyten-Störung)
Amegakaryozytäre Thrombozytopenie
TAR-Syndrom (Thrombozytopenie-Absent-Radius)
Schwerwiegende neonatale Thrombozytopenie
Juvenile Dermatomyositis
Juveniles Xanthogranulom
Panzytopenie
Kostmann-Syndrom
Shwachman-Bodian-Diamond-Syndrom *
Pearson-Syndrom
Sonstige Krankheiten
Osteopetrose

Informationen über die Zelldosis bei Transplantationen.
MEHR INFO

Die Anzahl der Stammzellen, die pro Kilogramm Körpergewicht für die Behandlung notwendig sind, variiert je nach der betreffenden Krankheit. In diesem Sinne kann dies bei einigen Erkrankungen bedeuten, dass die Menge der Stammzellen, die aus der Nabelschnur gesammelt wurden, nur Kinder bis 25-30 kg behandeln kann. Jedoch sind diese Einschränkungen bei anderen Krankheiten nicht vorhanden. Nicht nur das Gewicht und die Menge der empfohlenen Zellen sind wichtig, sondern auch der Kompatibilitätsgrad zwischen Spender und Empfänger.


*Bei diesen Krankheiten erfolgte die Verwendung des Nabelschnurblutes in einem autologen Kontext (Spender und Empfänger sind dieselbe Person). In allen anderen Fällen erfolgte die Verwendung in einem allogenen Kontext (Spender und Empfänger sind verschiedene Personen), z. B. zwischen Brüdern.

1) First report of autologous cord blood transplantation in the treatment of a child with leukemia. Hayani A, Lampeter E, Viswanatha D, Morgan D, Salvi SN. Pediatrics. 2007 Jan;119(1):e296-300.

2) In Kombination mit Gentherapie
Verzeichnis wurde mit Hilfe des wissenschaftlichen Artikels Moise KJ “Nabelschnur-Stammzellen” Obstet Gynecol 2005; 106: 1393-1407 und der Webseite www.parentsguidecordblood.com erstellt

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Verwendungswahrscheinlichkeit

Die Wahrscheinlichkeit, dass eine hämatopoetische Transplantation benötigt wird, erhöht sich laut einer aktuellen Studie entlang des Lebens, und beträgt im Alter von 70 Jahren etwa 1/200.

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Die oben angegebene Quote basiert auf einem Fachartikel aus dem Jahr 2008. Diese Studie ist die jüngste Studie über die Wahrscheinlichkeiten für hämatopoetische Transplantationen (mit Nabelschnurblut, Knochenmark oder peripherem Blut) entlang des Lebens. Die Studie basiert auf jährlichen Schätzungen der in den USA durchgeführten hämatopoetischen Transplantationen, der Inzidenz von Krankheiten, die hämatopoetische Transplantationen benötigen, und demographischen Angaben der USA.

Es gibt andere zuvor veröffentlichte Studien, die die Verwendungswahrscheinlichkeit mit niedrigeren Quoten angeben. Zum Beispiel: ein Gastbeitrag, der 1999* veröffentlicht wurde, bezieht sich auf die Wahrscheinlichkeit für die Verwendung von Nabelschnurblut im autologen Kontext von 1: 20.000 für die ersten 20 Lebensjahre. Anders als bei der wissenschaftlichen Studie von 2008, fehlen bei diesen Studien die Berechnungen, die diese Wahrscheinlichkeiten belegen.

Stemlab hält den Artikel des Jahres 2008 für eine Referenz, da er aktueller und begründeter ist.

 

* Annas, G.J. (1999) Waste and longing–the legal status of placental blood banking. N Engl J Med. 340, 1521-4.

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Arten der Nutzung

Es gibt zwei Arten der Verwendung von Stammzellen: die allogene und die autologe.

Im Jahr 2014 wurden hämatopoetische Transplantationen in Europa durchgeführt.

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Bei der autologen Transplantation werden die eigenen Stammzellen benutzt. Diese Option wird bei Krankheiten bevorzugt, bei denen man die eigenen Stammzellen benutzen kann, um Komplikationen in Bezug auf Kompatibilität zu vermeiden. Bei hämatopoetischen Transplantationen mit Knochenmark und peripherem Blut ist die autologe Verwendung häufiger als die allogene.

Bei der allogenen Verwendung wird der Patient mit Stammzellen einer anderen Person behandelt. Der Spender kann, muss aber nicht, mit dem Patienten verwandt sein. Der Erfolg der Transplantation ist jedoch höher, wenn Spender und Patient verwandt sind. Es ist darauf hinzuweisen, dass die Wahrscheinlichkeit der Kompatibilität zwischen Geschwistern bei 25 % liegt.

Im Falle der Transplantationen mit Stammzellen aus Nabelschnurblut ist die Anzahl der autologen Transplantationen geringer als bei den allogenen Transplantationen. Diese Krankheiten treten nämlich normalerweise im fortgeschrittenen Alter auf, und zwar bei Patienten, die nicht die Gelegenheit hatten, die Stammzellen ihres Nabelschnurblutes einzulagern.

Die Verwendung von Blutproben der Nabelschnur zwischen Geschwistern ist nicht verwandten Spendern vorzuziehen.
MEHR INFO

Die Transplantation von allogenen Nabelschnurblutproben eines familiären Spenders (z.B. Bruder) erhöht den Erfolg der Transplantation (höhere Wahrscheinlichkeit des Überlebens und geringere Wahrscheinlichkeit der Graft-Versus-Host-Krankheit).

Die Verwendung von Spenderzellen eines Familienangehörigen macht den Unterschied aus.


Transplantes

Quelle: basierend auf einer Studie von 45 Transplantationszentren in Bezug auf 143 durchgeführte Transplantationen zwischen 1988 und 1996. Information von Gluckman E, Rocha V, Boyer-Chammard A, et al. Outcome of cord-blood transplantation from related and unrelated donors. N Engl J Med. 1997;337(6):373-381.


(1) Bei Erbkrankheiten und/oder angeborenen Erkrankungen kann die Verwendung von autologem Nabelschnurblut nicht empfohlen werden, wegen der Gefahr, dass die Zellen bereits von der Krankheit betroffen sein könnten. Bei anderen Krankheiten ist das Vorhandensein von autologen Zellen nützlich, um eine Abstossung der Transplantation, sowie die Komplikationen im Zusammenhang mit allogenen Transplantationen vermeiden zu können.
(2) I1Gluckman E et al. (2011) Family-directed umbilical cord blood banking. Haematologica. 96(11):1700-7.
Rocha V et al. (2009) Pediatric related and unrelated cord blood transplantation for malignant diseases. Bone Marrow Transplant.44, 653Ð9.

 

Referenzen:
Haematopoietic stem cell transplantation in Europe 2014: more than 40.000 transplants annually. Passweg JR et al., Bone Marrow Transplant, 2016 Feb 22 doi: 10.1038/bmt.2016.20