Applications actuelles

La cryoconservation des cellules souches permet que celles-ci puissent être utilisées immédiatement, par le patient ou par un membre compatible de sa famille, pour le traitement de plusieurs maladies.

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Probabilités d’utilisation

La probabilité d’avoir besoin d’une transplantation hématopoïétique augmente au cours de la vie, selon une étude récente, et à l’âge de 70 ans, elle est de près de 1/200.

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Les probabilités illustrées ci-dessus ont pour base un article scientifique de 2008. Cette étude est la plus récente au sujet des probabilités de greffe hématopoïétique (sang du cordon ombilical, moelle osseuse ou sang périphérique) au long de la vie. L’étude est basée sur les estimations annuelles de greffes hématopoïétiques effectuées aux États-Unis, sur l’incidence de maladies requérant une transplantation hématopoïétique et sur les données démographiques des États-Unis.

D’autres études ont été publiées précédemment, lesquelles tendent vers des probabilités d’utilisation plus faibles. Par exemple, un article d’opinion, publié en 1999*, se réfère à la probabilité d’utilisation du sang du cordon ombilical dans un contexte autologue de 1:20.000 pour les vingt premières années de vie. Cependant, au contraire de l’article scientifique de 2008, ces études manquent de calculs afin d’étayer ces probabilités.

La société Stemlab considère l’article de 2008 comme une référence, étant plus récent et fondé.

 

* Annas, G.J. (1999) Waste and longing–the legal status of placental blood banking. N Engl J Med. 340, 1521-4.

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Maladies traitables

Actuellement, plus de 80 maladies peuvent être traitées grâce aux cellules souches du sang du cordon ombilical:

  • Pour 5 d’entre elles, les cellules souches du patient ont déjà été utilisées, notamment pour les déficits de la moelle et les tumeurs solides. L’utilisation autologue est généralement utilisée dans des maladies qui ne sont pas déjà présentes à la naissance et sont de nature génétique.

  • Autres maladies a été soigné grâce à des transplantations de cellules de donneurs apparentés, par exemple dans le cas des leucémies ou des déficit métabolique; ces maladies sont normalement liées à un défaut génétique, c’est-à-dire de naissance.

Tous ces traitements peuvent être effectués dans des hôpitaux spécialisés.

Maladies oncologiques
Leucémie lymphoblastique aigue (lla)*1)
Leucémie myéloïde (lma)
Leucémie myéloïde chronique (lmc)
Leucémie lymphoïde chronique (llc)
Leucémie myélomonocytaire
Tumeurs solides (ex. neuroblastome ou rétinoblastome)*
Maladie de Hodgkin
Lymphomes non Hodgkinien*
Anémie réfractaire
Myélofibrose
Mastocytose systémique
Syndrome lymphoprolifératif avec auto-immunité
Histiocytose familiale
Histiocytose des cellules de Langerhans
Lymphohistiocytose hémophagocytaire
Granulomatose lymphatique
Syndrome infantile de monosomie du chromosome 7
Hémoglobinopathies
Bêta-thalassémie majeure
Bêta-thalassémie intermédiaire
Alpha-thalassémie intermédiaire (Maladie de l’hémoglobine H)
Alpha-thalassémie majeure (Hydrops fetalis)
Anémie falciforme
Maladies métaboliques
Adrénoleucodystrophie
Maladie de Gunther
Maladie de Gaucher
Syndrome de Hunter (MPS-II)
Syndrome de Hurler (MPS-I)
Syndrome de Hurler-Scheie
Syndrome de Maroteaux-Lamy (MPS-VI)
Syndrome de Sanfilippo (MPS-III)
Syndrome de Hermansky-Pudlak
Mucolipidose de type II, III
Apha-manosidose
Syndrome de Neimann pick
Syndrome de Sandhoff
Maladie de Tay Sachs
Maladie de Krabbe
Leucodystrophie métachromatique
Fucosidose (Maladie de la déficience de fucosidose)
Gm1 gangliosidose
Maladie de Wolman
L’aspartyl-glucosaminurie
Syndrome de Morquio (MPS-IV)
Syndrome de Lesch-Nyhan< Maladie d’Austin (Déficience multiple de sulfatases)
Déficits immunitaires
Déficit immunitaire combinées sévères (DICS), parmi lesquelles :
– Syndrome d’Omenn
– DICS avec déficience d’adénosine désaminase (ADA-DICS)*2)
– DICS liée à l’X
Syndrome d’ataxie télangiectasie
Syndrome de DiGeorge
Syndrome de Wiskott Aldrich
Agammaglobulinémie liée à l’X
Maladie granulomatose chronique
Déficience IKK gamma
Hypogammaglobulonémie
Syndrome lymphoprolifératif lié à l’X
Syndrome de Griscelli
Syndrome de Nezelof
Maladies de la moelle osseuse
Anémie aplasique
Anémie aplasique acquise*
Anémie de Fanconi
Anémie congénitale dysérythropoïétique
Anémie de Blackfan-Diamond
Anémie congénitale sidéroblastique
Anémie hypoproliférative
Aplasie érythroïde pure
Neutropénie cyclique
Neutropénie auto-immune (sévère)
Syndrome d’Evans
Hémoglobinurie paroxystique nocturne
Maladie de Glanzmann (défaut d’agrégation plaquettaire)
Thrombocytopénie amégacaryocytique
Syndrome Tar (thrombocytopénie sans radius)
Thrombocytopénie néonatale sévère
Dermatomyosite juvénile
Xanthogranulome juvénile
Pancytopénie
Syndrome de Kostmanns
Syndrome de Shwachman-Diamond*
Syndrome de Pearson
Autres maladies
Ostéopétrose

Informations sur la dose cellulaire lors de la transplantation.
MEHR INFO

Le nombre de cellules souches par kilogramme nécessaire à un traitement varie en fonction de la maladie. Dans ce sens, pour certaines maladies, cela peut signifier que la quantité de cellules souches prélevées sur le cordon ombilical ne permet de traiter que des enfants jusqu’à 25-30 kg, tandis que cette limite ne concerne pas d’autres maladies. Non seulement le poids et la quantité de cellules recommandées sont importantes, mais aussi le degré de compatibilité entre le donneur et le receveur..


*pour ces maladies, l’utilisation du sang du cordon ombilical a été effectuée dans un contexte autologue (le donneur et le receveur sont une seule et même personne). Dans le reste des cas, l’utilisation s’est faite dans un contexte allogénique (le donneur et le receveur sont des personnes différentes), par exemple, entre frères et sœurs.

1) First report of autologous cord blood transplantation in the treatment of a child with leukemia. Hayani A, Lampeter E, Viswanatha D, Morgan D, Salvi SN. Pediatrics. 2007 Jan;119(1):e296-300.

2) en combinaison avec une thérapie génique
Liste élaborée à partir de l’article scientifique de Moïse KJ intitulé « Umbilical Cord Stem Cells » Obstet Gynecol 2005; 106:1393-1407 et du site : www.parentsguidecordblood.com.

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Types d’utilisation

Il existe deux types d’utilisation des cellules souches : l’autologue et l’allogénique.

Transplantations hématopoïétiques effectuées en Europe en 2014

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Dans l’utilisation autologue, les cellules souches du propre patient sont utilisées. Cette option est privilégiée dans le cas des maladies qui peuvent être traitées à l’aide des cellules souches du propre patient parce que, ça évite des complications d’incompatibilité. Dans le cas des transplantations hématopoïétiques avec la moelle osseuse et le sang périphérique, l’utilisation autologue est plus commune que l’allogénique.

Dans l’utilisation allogénique, le patient est traité à l’aide de cellules souches provenant d’une autre personne compatible. Le donneur peut être un membre de la famille du patient ou non. Néanmoins, le succès de la greffe est supérieur lorsque les deux (donneur et receveur) sont des membres d’une même famille. Il est important de souligner que la probabilité de compatibilité entre frères et sœurs est de 25%.

Dans le cas de transplantations avec des cellules souches du sang du cordon ombilical, le nombre de transplantations autologues est inférieur au nombre de greffes allogéniques, car ces maladies surviennent généralement à un âge plus avancé, chez des patients n’ayant pas eu l’opportunité de cryoconserver les cellules souches de leur sang du cordon ombilical.

L’utilisation d’échantillons de sang du cordon ombilical entre frères et sœurs est préférable à celle de donneurs non-apparentés.
MEHR INFO

La transplantation de sang du cordon ombilical allogénique avec des échantillons d’un donneur apparenté (frère ou sœur, par exemple) augmente le succès de la transplantation (probabilité plus élevé de survie et probabilité plus faible de développer  la maladie du greffon contre l’hôte).

L’utilisation de cellules provenant d’un donneur de la famille fait toute la différence


Transplantes

Source: basé sur une étude de 45 centres de transplantations concernant 143 transplantations réalisées entre 1988 et 1996. Information de Gluckman E, Rocha V, Boyer-Chammard A, et al. Outcome of cord-blood transplantation from related and unrelated donors. N Engl J Med. 1997;337(6):373-381.


(1) Dans le cas de maladies héréditaires et / ou de maladies congénitales, l’utilisation de sang de cordon ombilical autologue ne peut être recommandée en raison du risque que les cellules puissent déjà être affectées par la maladie. Néanmoins, pour d’autres types de maladies, le fait de disposer de cellules autologues permettra d’éviter le rejet du greffon, ainsi que des complications secondaires associées aux transplantations allogéniques.
(2) I1Gluckman E et al. (2011) Family-directed umbilical cord blood banking. Haematologica. 96(11):1700-7.
Rocha V et al. (2009) Pediatric related and unrelated cord blood transplantation for malignant diseases. Bone Marrow Transplant.44, 653Ð9.

 

Références:
Hematopoietic stem cell transplantation in Europe 2014: more than 40 000 transplants annually. Passweg JR et al., Bone Marrow Transplant. 2016 Feb 22. doi: 10.1038/bmt.2016.20